გენური თერაპიის საშუალებით, მეცნიერებმა ადრენოლეიკოდისტროფია შეაჩერეს
ადრენოლეიკოდისტროფია გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც ყოველ 20 ათას ბიჭიდან ერთში ვლინდება. სიმპტომები საშუალოდ 7 წლის ასაკში ვლინდება და დღემდე, განკურნების ორი გზა არსებობდა, ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაცია - თუ შესაბამისი დონორის პოვნა მოხერხდა ან ჭიპლარის სიხლის გადანერგვა, იმ შემთხვევაში თუ ის ბავშვის დაბადებისას შეინახეს. თუმცა ასეთი ოპერაციები მაღალი სიკვდილიანობით გამოირჩევა - ამ დროს პაციენტის დაღუპვის 20%-იანი შანსი არსებობს.
ადრენოლეიკოდისტროფიის განვითარებას მუტირებული გენი იწვევს, რის შედეგადაც ტვინის უჯრედები კვდება და რამდენიმე წელიწადში დაავადებული ბავშვები კარგავენ სიარულისა და ლაპარაკის უნარს. ავადმყოფობის პროგრესირების შემდეგ, პაციენტი ვერ ჭამს მილის გარეშე, კარგავს მხედველობას, სმენასა და ფიქრის უნარს.
ახალი კვლევის თანახმად, რომელიც New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნდა, გენურ თერაპიას ALD-ის (ადრენოლეიკოდისტროფია) შეჩერება შეუძლია, თუმცა მხოლოდ მაშინ, თუ პროცედურები იმ დროს დაიწყება, როცა უპირველესი სიმპტომები ტვინის სკანირებისა გამოჩნდება.
კვლევაში ადრენოლეიკოდისტროფიის მქონე 17 ბიჭი მონაწილეობდა, აღსანიშნავია, რომ ეს დაავადება მხოლოდ ბიჭებს უვითარდებათ. კვლევაში მონაწილე პაციენტების ასაკი 4-დან 13 წლამდე მერყეობდა. ორწლიანი მკურნალობის შემდეგ 15 მათგანი ნორმალურად ფუნქციონირებდა ყველანაირი გამოხატული სიმპტომის გარეშე. ორი პაციენტი, სამწუხაროდ, გარდაიცვალა. ერთის შემთხვევაში დაავადება იმდენად სწრაფად პროგრესირდა, რომ გენურმა თერაპიამაც ვერაფერი ქნა. მეორე კვლევას გამოეთიშა, რადგან ძვლის ტვინის გადანერგვის პროცედურა ჩაიტარა, თუმცა გართულებების შედეგად დაიღუპა.
ცხადია, ეს კვლევა მცირე მასშტაბისაა და მხოლოდ იმ პაციენტებისთვისაა ეფექტიანი, რომლებსაც ადრეულ ეტაპზე მკურნალობენ, თუმცა ეს წარმატება დაავადების დასამარცხებლად გადადგმული ნაბიჯია.
-
გადახედვარუსეთმა ვოლოდიმირ ზელენსკი ძებნილად გამოაცხადა რუსეთმა ვოლოდიმირ ზელენსკი ძებნილად გამოაცხადა
-
გადახედვასალომე ზურაბიშვილი ელჩებს: დაძაბულ ვითარებაში ვართ... ჩემი თხოვნაა, განხორციელდეს მაღალი დონის ვიზიტები მაისის ბოლომდე სალომე ზურაბიშვილი ელჩებს: დაძაბულ ვითარებაში ვართ... ჩემი თხოვნაა, განხორციელდეს მაღალი დონის ვიზიტები მაისის ბოლომდე
-
გადახედვააზერბაიჯანში დაკავებულ მედია ადვოკატს და ტელეკომპანიის დამფუძნებელს, არ აძლევენ საშუალებას, სასწრაფო ბიოფსია ჩაიტაროს აზერბაიჯანში დაკავებულ მედია ადვოკატს და ტელეკომპანიის დამფუძნებელს, არ აძლევენ საშუალებას, სასწრაფო ბიოფსია ჩაიტაროს
-
გადახედვადერეკ შოლე: მრავალწლიანი პარტნიორობის შემდეგ, ვწუხვართ, რომ საქართველოს ევროატლანტიკური მისწრაფებები სასწორზე დევს დერეკ შოლე: მრავალწლიანი პარტნიორობის შემდეგ, ვწუხვართ, რომ საქართველოს ევროატლანტიკური მისწრაფებები სასწორზე დევს
-
გადახედვააქცია ქართული ოცნების ოფისთან — სანაპირო გადაკეტილია აქცია ქართული ოცნების ოფისთან — სანაპირო გადაკეტილია
-
გადახედვაქართველი სტარტაპერები რუსული კანონის წინააღმდეგ ერთობლივ განცხადებას ავრცელებენ ქართველი სტარტაპერები რუსული კანონის წინააღმდეგ ერთობლივ განცხადებას ავრცელებენ
-
გადახედვასასტუმრო პარაგრაფთან აქციის მონაწილე დააკავეს სასტუმრო პარაგრაფთან აქციის მონაწილე დააკავეს
-
გადახედვაკლუბი KHIDI: ვაუქმებთ 3 და 4 მაისის ივენთებს. არა რუსულ კანონს! შევხვდებით რუსთაველზე! კლუბი KHIDI: ვაუქმებთ 3 და 4 მაისის ივენთებს. არა რუსულ კანონს! შევხვდებით რუსთაველზე!
-
გადახედვასაქართველოს რეიტინგი, პრესის თავისუფლების მსოფლიო ინდექსში, 26 ადგილით დაეცა საქართველოს რეიტინგი, პრესის თავისუფლების მსოფლიო ინდექსში, 26 ადგილით დაეცა
-
გადახედვაჟურნალისტური ეთიკის ქარტიის განცხადება კახა კალაძის მიერ, ჟურნალისტის შეურაცხყოფის ფაქტზე ჟურნალისტური ეთიკის ქარტიის განცხადება კახა კალაძის მიერ, ჟურნალისტის შეურაცხყოფის ფაქტზე
-
გადახედვადღეს, კობახიძემ, ამ ქვეყნის ისტორიაში უპრეცედენტო და უდიდესი თავდასხმა განახორციელა აშშ-ზე — გრიგოლ გეგელია დღეს, კობახიძემ, ამ ქვეყნის ისტორიაში უპრეცედენტო და უდიდესი თავდასხმა განახორციელა აშშ-ზე — გრიგოლ გეგელია
-
გადახედვარა უნდა ვიცოდეთ დღევანდელ პროტესტზე, რომელიც 18:30-ზე დაიწყება სასტუმრო პარაგრაფთან, თავისუფლების მოედანზე რა უნდა ვიცოდეთ დღევანდელ პროტესტზე, რომელიც 18:30-ზე დაიწყება სასტუმრო პარაგრაფთან, თავისუფლების მოედანზე
-
გადახედვაკობახიძე აშშ-ს "ორ რევოლუციურ მცდელობაში" ადანაშაულებს — რა გავიგეთ მისი და აშშ-ის სახელმწიფო მდივნის მრჩევლის პოსტებიდან X-ზე კობახიძე აშშ-ს "ორ რევოლუციურ მცდელობაში" ადანაშაულებს — რა გავიგეთ მისი და აშშ-ის სახელმწიფო მდივნის მრჩევლის პოსტებიდან X-ზე
-
გადახედვამინდა, მივმართო ჩვენი ქვეყნის აკრედიტებულ ელჩებს მეგობარ ქვეყნებში... საკითხი ეხება ჩვენი ქვეყნის მომავალს! — მამუკა ხაზარაძე მინდა, მივმართო ჩვენი ქვეყნის აკრედიტებულ ელჩებს მეგობარ ქვეყნებში... საკითხი ეხება ჩვენი ქვეყნის მომავალს! — მამუკა ხაზარაძე
-
გადახედვაპოლიციის უმოქმედობა აქციის მონაწილეებზე ძალადობას ახალისებს — DRI პოლიციის უმოქმედობა აქციის მონაწილეებზე ძალადობას ახალისებს — DRI
-
გადახედვაპარლამენტში 3 და 4 მაისს უსაფრთხოების ყვითელი დონე იმოქმედებს — ვიზიტორებს ეზღუდებათ პარლამენტის სასახლეში შესვლა პარლამენტში 3 და 4 მაისს უსაფრთხოების ყვითელი დონე იმოქმედებს — ვიზიტორებს ეზღუდებათ პარლამენტის სასახლეში შესვლა
-
გადახედვა11 მაისს, ევროპის დღეს, რუსული კანონის საწინააღმდეგო მანიფესტაცია დაანონსდა 11 მაისს, ევროპის დღეს, რუსული კანონის საწინააღმდეგო მანიფესტაცია დაანონსდა
-
გადახედვაცირკთან აქციის მონაწილეებს, უცნობი პირები, ფიზიკურად გაუსწორდნენ ცირკთან აქციის მონაწილეებს, უცნობი პირები, ფიზიკურად გაუსწორდნენ
-
გადახედვასაფრანგეთში მცხოვრები ქართველი სტუდენტები რუსული კანონის გაწვევას მოითხოვენ და აქციის მონაწილეებზე ძალადობას გმობენ საფრანგეთში მცხოვრები ქართველი სტუდენტები რუსული კანონის გაწვევას მოითხოვენ და აქციის მონაწილეებზე ძალადობას გმობენ
-
გადახედვაგზის გადაკეტვა შეკრების თავისუფლების ფორმაა — საია გზის გადაკეტვა შეკრების თავისუფლების ფორმაა — საია
-
გადახედვაკობახიძე აშშ-ში მიიწვიეს დათქმით, რომ ვიზიტამდე უნდა შეჩერებულიყო კანონპროექტის განხილვა — საგარეო აშშ-ის ელჩის განცხადებაზე კობახიძე აშშ-ში მიიწვიეს დათქმით, რომ ვიზიტამდე უნდა შეჩერებულიყო კანონპროექტის განხილვა — საგარეო აშშ-ის ელჩის განცხადებაზე
კომენტარები